Yann Le Cam, chef för Europeiska organisationen för sällsynta sjukdomar – Eurordis

Eurordis hjälper några av samhällets mest utsatta barn och vuxna och bryter deras isolering och förtvivlan. Genom att samla alla 6 000 olika sällsynta sjukdomar i Europa blir vi tillsammans 30 miljoner människor med sällsynta sjukdomar som inte längre kan ignoreras. Vi tar itu med patienternas och deras familjers gemensamma svårigheter, vi manar till ökad kunskap och social rättvisa och vi försöker skapa förutsättningar för konkreta och positiva åtgärder.

Kommissionens meddelande från 2008 om sällsynta sjukdomar, rådets rekommendation från 2009 och EU-direktivet från 2011 om vård i andra EU-länder kompletterar 1999 års EU-förordning om särläkemedel. Tillsammans utgör de en övergripande EU-strategi för sällsynta sjukdomar när det gäller forskning, diagnos, behandling och vård.

2014 blir en vändpunkt för det kommande årtiondet. Nationella planer och strategier ska konsolideras och integreras i gemensamma europeiska strategier. Gemensamma referensnätverk och forskningsinfrastrukturer ger nya möjligheter att omsätta forskningsrön i nya behandlingsmetoder och informationsteknik i bättre kunskap, vilket leder till bättre vård. EU:s forskningsprogram Horisont 2020 och folkhälsoprogrammet för 2014–2020 väntas stödja målen.

Patienterna måste också bli delaktiga och gå samman med alla berörda parter och beslutsfattare och nå ut till samhället i stort. Därför finns ”Dagen för sällsynta sjukdomar”!