Yann Le Cam, a Ritka Betegségek Európai Szervezetének (EURORDIS) igazgatója
Szeretnénk, ha az az elszigetelődés és kétségbeesés, amely a napjaink társadalmában élő, talán legkiszolgáltatottabb helyzetű gyermekek és felnőttek életét megkeseríti, egyszer s mindenkorra a múlté lenne. Az Európában regisztrált 6000 különböző ritka betegséget egybefogva 30 milliós kritikus embertömeget gyűjtünk össze, amely létszámánál fogva többé már nem hagyható figyelmen kívül. Együtt meg tudjuk találni a megoldásokat a betegek és családtagjaik közös problémáira, elérhetjük, hogy betegségüket a társadalom elfogadja, és társadalmi igazságosságot szolgáltathatunk nekik. Elősegíthetjük továbbá, hogy olyan kedvező környezet alakuljon ki, amely kézzelfogható és pozitív intézkedéseket eredményez.
A ritka betegségek gyógyszereiről szóló, 1999. évi uniós rendelet nyomdokain haladva a „Ritka betegségek: kihívás Európa számára” című, 2008. évi bizottsági közlemény, a Tanács 2009. évi ajánlása, valamint a határon átnyúló egészségügyi ellátásra vonatkozó betegjogok érvényesítéséről szóló, 2011. évi irányelv létrehozta a ritka betegségek kutatását, diagnosztikáját, kezelését és gondozását biztosító átfogó és integrált uniós stratégiát.
Az idei év igazi fordulópont lesz a következő évtized szempontjából. A ritka betegségekre vonatkozó terveiket és stratégiákat egységes keretbe foglalva a tagállamok fokozatosan közös európai szemléletmódot alakítanak ki. Európai referenciahálózatok és európai kutatási infrastruktúrák jönnek létre, melyek új lehetőségeket teremtenek arra, hogy a kutatási eredményeket az innovatív kezelésekben, az információs technológiát pedig a tudásbázis kialakításában kamatoztassuk. Mindez emelni fogja az egészségügyi ellátás színvonalát. Az Európai Unió „Horizont 2020” elnevezésű kutatási és innovációs programja, valamint a 2014–2020 közötti időszakra vonatkozó uniós egészségügyi program várhatóan komoly segítséget fog jelenteni az e célok eléréséhez szükséges intézkedések megvalósításában.
Mindehhez azonban elengedhetetlen, hogy a betegek tájékozottabbak legyenek, összefogjanak az érdekcsoportokkal és a döntéshozókkal, és együtt juttassák el üzenetüket a társadalomhoz. A ritka betegségek világnapja éppen ezt a célt szolgálja!
