La congiuntivite lignea è una forma rara di congiuntivite cronica. Meglio conosciuta come occhio rosa, è un'infiammazione che fa apparire l'occhio rosa o rossastro. Poiché nel mondo solo 1,6 persone su un milione sono affette da questa malattia, la ricerca sulle possibili cure è di scarso valore commerciale. Per far fronte a questa carenza di ricerca, un partenariato finanziato dall'UE tra un'azienda toscana e un incubatore di bioscienze ha deciso di produrre una terapia efficace e praticabile per questa patologia.
- 22 June 2018
La scoperta della proteina, la cui mancanza causa la congiuntivite lignea, ha innescato un circolo virtuoso. Conoscere di fatto la proteina non significa solo terapie efficaci, ma anche una migliore diagnosi, perché si basa su una migliore conoscenza della malattia
La varietà lignea della congiuntivite è una malattia che si manifesta nella parte inferiore della palpebra ed è causata da una mancanza di plasminogeno, una proteina del plasma. Colpisce principalmente la congiuntiva palpebrale, che riveste l'interno delle palpebre e copre la sclera (bianco dell'occhio). Provoca lesioni infiammate che possono danneggiare il tessuto oculare. Più grave è la lesione, maggiore è la probabilità che la malattia possa portare alla cecità.
Dalla chirurgia al collirio
Fino a poco tempo fa, la congiuntivite lignea poteva essere curata solo chirurgicamente, ma senza risultati duraturi in quanto le lesioni si formavano anche dopo la terapia. Qui entra in gioco la Kedrion, azienda biofarmaceutica internazionale con sede in Toscana, specializzata nello sviluppo, nella produzione e nella distribuzione di terapie a base di proteine plasmatiche.
I farmaci orfani sono farmaci non disponibili in commercio a causa degli elevati costi di ricerca e del basso potenziale di profitto. Impegnata a combattere le malattie orfane, e con il sostegno della Fondazione Toscana Life Sciences, Kedrion ha creato un laboratorio dedicato alla ricerca di farmaci orfani derivati dal plasma, tra cui una terapia per la congiuntivite lignea.
La ricerca dell'azienda ha portato allo sviluppo del farmaco Plasminogeno sotto forma di collirio, che si è rivelato un rimedio molto efficace e una terapia non invasiva che previene la formazione di nuove lesioni. Il collirio aiuta a prevenire la necessità di interventi chirurgici e ricoveri ospedalieri, il che ha un impatto sostanziale sulle vite dei pazienti, soprattutto se si considera che la maggior parte è in età pediatrica.
Il riconoscimento di un farmaco orfano
Il passo successivo nello sviluppo del Plasminogeno è stato il suo riconoscimento ufficiale come farmaco orfano in Europa e all'estero. Il collirio a base di Plasminogeno è stato quindi riconosciuto come il primo farmaco sviluppato per trattare questa patologia rara e ha permesso alla Kedrion di continuare le sue sperimentazioni cliniche.
Con l'avanzamento della fase di sviluppo, l'azienda ha iniziato a cercare un nuovo impianto atto alla produzione. L'incubatore Toscana Life Sciences di Siena si è rivelato il partner ideale per il progetto, fornendo la sede per piccoli test sperimentali, e per la ricerca e lo sviluppo di altri farmaci come il Plasminogeno.
I risultati raggiunti dalla prima sperimentazione clinica hanno spinto Kedrion a presentare una domanda di licenza biologica per l'introduzione del Plasminogeno negli Stati Uniti e una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio per l'Europa.
Investimento totale e finanziamento dell'UE
L'investimento totale per il progetto «Sviluppo di nuovi farmaci orfani derivati dal plasma. Progetto congiunto tra l'azienda Kedrion S.p.A. e l'Istituto di Fisiologia Clinica del CNR di Pisa è pari a 3 699 622 EUR, con un contributo del Fondo europeo di sviluppo regionale dell'UE di 674 862 EUR attraverso il programma operativo «Toscana» per il periodo di programmazione 2007-2013.