Pilotprojekt om kombinerade studier för att förenkla reglerna, främja innovation och hjälpa patienter

Vad är COMBINE ”allt-i-ett”-pilotprojektet och vad är dess syfte?

Genomförandet av kombinerade kliniska studier innebär specifika utmaningar och har diskuterats mycket. Huvudsyftet med COMBINE-pilotprojektet är att effektivisera bedömningsprocessen för multinationella kliniska prövningar (läkemedel) med en samtidig klinisk prövning/prestandastudie (enheter) genom att synkronisera den behöriga myndighetens och etikkommitténs granskningar. För att fullt ut förstå varför medlemsstaterna och kommissionen ansåg det nödvändigt att testa detta förfarande, låt oss påminna om vad kombinerade studier är och hur godkännandeförfarandena för att göra denna typ av studier ser ut hittills. 

Kombinerade studier är kliniska studier som tittar på flera, länkade hälso- och sjukvårdsprodukter, som ett läkemedel i kombination med en leveransanordning eller en följeslagarediagnostik. I EU finns det olika bestämmelser för enskilda godkännandeförfaranden för kliniska prövningar av läkemedel, å ena sidan, och kliniska prövningar av medicintekniska produkter eller prestandastudier för in vitro-diagnostik, å andra sidan. Detta kan leda till administrativ byråkrati och utmaningar. Sponsorer av dessa studier måste fylla i parallellt pappersarbete och ansöka om separata bedömningsprocesser, vilket kan orsaka onödigt dubbelarbete. 

Dessutom kan olika tillvägagångssätt hos de nationella behöriga myndigheter som godkänner studierna fördröja processen. Dessa komplikationer kan orsaka förseningar i studier som äger rum, vilket i sin tur kan försena patienternas tillgång till innovativa behandlingar.

Hur kommer piloten att bidra till att förenkla saker och ting?

Vad COMBINE-pilotprojektet ”allt-i-ett” gör är att undersöka möjligheten att synkronisera nationella myndigheters och etikkommittéers granskningar till en enda process per kombinerad studie. Detta kommer att uppnås genom att underlätta samtidig inlämning, validering och bedömning och genom att anpassa tidpunkten för de tillstånd/beslut som krävs för multinationella kombinerade studier. Vi kallar det ”allt-i-ett”-bedömningen.

Pilotramen byggde på att samordna verksamheten mellan de parter som deltar i bedömningen och granskningen av studieansökningar, dvs. de många myndigheterna och etikkommittéerna. För att uppnå detta mål måste all relevant dokumentation samlas in och göras tillgänglig på en plats och de respektive tidsfristerna för de olika förordningarna måste anpassas. 

Genom pilotstrategin tar en medlemsstat, den rapporterande medlemsstaten, ledningen och samordnar begäran om information för både läkemedelssidan och sidan med produkter för behandlingsvägledande diagnostik på alla deltagande medlemsstaters vägnar. Sponsorn tar emot de samordnade förfrågningarna om information samtidigt och ger ett enda svar på frågor som tagits upp om både den kliniska prövningen och prestandastudieaspekterna. På så sätt blir processen mer effektiv och strömlinjeformad, vilket minskar förseningarna och främjar enhetlighet mellan medlemsstaterna. 

Vem har varit med och utvecklat projektet?

COMBINE-initiativet inleddes i juni 2023 när Europeiska kommissionen, nationella behöriga myndigheter för kliniska prövningar och medicintekniska produkter och etikkommittéer samlades för att ta itu med de utmaningar som sponsorer och tillsynsmyndigheter står inför med kombinerade studier.

Vi började med att analysera de bakomliggande orsakerna till dessa utmaningar och identifiera potentiella lösningar. Samordnad bedömning av studieansökningar var en av de viktigaste idéerna som framkom. Snabbspola framåt två år, och vi har nu lanserat en inbjudan att anmäla intresse för att delta i piloten och har publicerat vår första pilotsponsorguide. Det har varit en verklig laginsats, med deltagande av nationella tillsynsmyndigheter, Europeiska läkemedelsmyndigheten, etikkommittéer och intressenter som sponsorer, kliniker och patientrepresentanter med en ny projektledningsstrategi.

Lanseringen av detta pilotprojekt är bara början, eftersom Combine i själva verket är ett bredare program som består av sju sektorsövergripande projekt.

Berätta mer om det kommande evenemanget den 20 juni 2025

Den 20 juni kl. 14.00–16.00 CEST står vi värd för ett webbseminarium som kommer att vara ett utmärkt tillfälle för potentiella sponsorer att lära sig mer om detta pilotförfarande ”allt-i-ett”. Pilotprojektet är för närvarande inriktat på det vanligaste formatet för kombinerade studier: för ett läkemedel med en interventionsstudie av klinisk prestanda av en medicinteknisk produkt för in vitro-diagnostik.  Potentiella sponsorer kommer att få höra om de resurser som står till deras förfogande för pilotprojektet och hur de ska reagera på inbjudan att anmäla intresse. Vi kommer att vara med den behöriga myndigheten leder piloten och planerar att täcka en hel del användbar information. Alla som är intresserade är varmt välkomna att gå med oss, genom att använda länken nedan. 

För mer information: 

• Delta i sponsorwebbinariet för det samordnade COMBINE-förfarandet ”allt-i-ett” för kombinerade studier den 20 juni
• Combine-programmet – Europeiska kommissionen
• COMBINE-projekt 1 – samordnad bedömning av allt-i-ett-pilotprojekt