Projekt gibt ‚Schmetterlingskindern‘ neue Hoffnung

Eine neuartige Therapie verspricht Kindern, die von einer seltenen und folgenschweren Hautkrankheit betroffen sind, Linderung. Ermöglicht wird die Therapie durch ein vom EFRE finanziertes Projekt, das Forscher aus Österreich und Italien vereint.

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" Das Projektergebnis ist von unschätzbarem Wert, da es den EB-Patienten die unmittelbare Aussicht auf eine dauerhafte Therapie bietet. Das Projekt hat uns sowohl auf wissenschaftlicher als auch auf juristischer Ebene alle Türen geöffnet. "

Jo Bauer, Universitätsklinik Salzburg

Die mit großen Schmerzen verbundene Krankheit Epidermolysis bullosa (EB) befällt Haut und Schleimhäute der Patienten. Betroffene Kinder bezeichnet man als Schmetterlingskinder, weil ihre Haut so empfindlich ist wie der Flügel eines Schmetterlings. Die Erkrankung ist durch Blasen- und Wundenbildung gekennzeichnet. 

Die Patienten sind in ihrer Lebensqualität stark eingeschränkt; bei den schweren Formen ist die Lebenserwartung verkürzt. Die EB kommt in verschiedenen Ausprägungen vor, die alle auf Genmutationen zurückzuführen sind. In Italien sind rund 1 000 Menschen von EB betroffen, in Österreich um die 500 und in ganz Europa etwa 30 000.

Kräfte bündeln 

Lange gab es keine effektive Therapiemöglichkeit. Erst das Projekt führte zu einem wichtigen Durchbruch. Einem Team aus Ärzten und Molekularbiologen aus dem Krankenhaus Bozen und der Universitätsklinik Salzburg gelang die Entwicklung einer Ex vivo-Stammzellentherapie mit lebensveränderndem Potenzial.

Die aus Südtirol stammenden EB-Patienten wurden zunächst gründlich untersucht, dann bestimmte das Forschungsteam ihre genetischen Eigenschaften. Die mittels Biopsie aus der Haut dreier Patienten gewonnenen Zellen wurden nach Modena transportiert. Im dortigen Labor schuf man im Jahr 2006 die Grundlagen für diese neue Therapieform. Aus den gewonnenen Patientenzellen wurden Stammzellen isoliert und korrigiert und es fanden Testreihen zur Vorbereitung weiterer klinischer Studien statt.

Positive Ergebnisse

Die ersten Ergebnisse waren äußerst positiv, sodass die Behandlung das Potenzial hat, das Befinden der Patienten nachhaltig zu verbessern. Das Projekt bildet somit die Grundlage für eine sichere und bewährte Therapie, die in naher Zukunft vielen an EB erkrankten Menschen helfen könnte. Daher werden die beiden Krankenhäuser ihre Kompetenzen weiterhin bündeln und die Kooperation fortsetzen. 

Das Salzburger Zentrum wurde kürzlich gemäß den österreichischen Bestimmungen zu einer zertifizierten Biopsieeinrichtung ernannt. Während der Projektumsetzung konnten 15 Arbeitsplätze geschafften werden, und nach der Fertigstellung wurden fünf weitere Stellen geschaffen.

Gesamtinvestitionen und EU-Mittel

Die Gesamtinvestitionen für das Projekt „Therapie für Schmetterlingskinder“ belaufen sich auf 1 103 686 EUR, an denen sich der Europäische Fonds für regionale Entwicklung mit 564 211 EUR im Rahmen des operationellen Programms „INTERREG IV A Italien-Österreich“ für den Programmplanungszeitraum 2007 bis 2013 beteiligt hat.

Datum des Entwurfs

16/12/2015