Doenças raras

Panorama

O que é uma doença rara?

As doenças raras são doenças potencialmente mortais ou crónicas, na sua maioria hereditárias, que afetam um número muito reduzido de pessoas e que requerem esforços comuns a fim de:

  • reduzir o número de pessoas afetadas por essas doenças
  • prevenir casos mortais entre os recém-nascidos e as crianças
  • proteger a qualidade de vida e o potencial socioeconómico dos doentes

Na UE, considera-se rara qualquer doença que afete menos de cinco em cada 10 000 pessoas. Este número pode parecer pequeno, mas, no conjunto dos Estados-Membros, corresponde a cerca de 246 000 pessoas. A maioria destes doentes sofre de patologias ainda mais raras, que afetam uma em cada 100 000 ou mais pessoas.

Atualmente, estima-se que, no total, existam na UE 5000 a 8000 doenças raras que afetam entre 6 % a 8 % da população, ou seja, entre 27 e 36 milhões de pessoas.

O que tem feito a UE?

A UE ajuda a concentrar os escassos recursos atualmente dispersos pelos vários países. Uma ação conjunta permite a doentes e profissionais partilharem competências e informações além fronteiras. Mais concretamente pretende-se:

As organizações de doentes são especialmente importantes na medida em que proporcionam incentivos adicionais ao desenvolvimento de medicamentos órfãos  para lutar contra as doenças raras.

Base jurídica da ação da UE