Enfermedades raras

Política

¿Qué son las enfermedades raras?

También conocidas como enfermedades poco comunes, son enfermedades potencialmente mortales o crónicamente debilitantes – muchas de ellas de origen genético – cuya prevalencia es tan baja que se requieren esfuerzos combinados para:

  • reducir el número de afectados
  • prevenir fallecimientos perinatales e infantiles por su causa
  • mantener la calidad de vida y el potencial socioeconómico de los enfermos.

En la UE, una enfermedad se considera rara cuando afecta a menos de 5 personas de cada 10.000. Esta cifra puede parecer insignificante pero, en los 28 países miembros, equivale aproximadamente a 246.000 personas. Además, la mayoría de los afectados padece enfermedades cuya prevalencia es de menos de 1 persona de cada 100.000.

Se calcula que actualmente, en la UE, existen entre 5.000 y 8.000 enfermedades raras distintas que afectan a entre un 6% y un 8% de la población, es decir, entre 27 y 36 millones de personas.

¿Qué hace la UE?

Ayuda a poner en común unos recursos escasos y actualmente compartimentados entre los distintos países, de manera que los pacientes y los profesionales puedan intercambiar experiencia e información por encima de las fronteras. Las medidas concretas son:

Las organizaciones de pacientes son especialmente importantes porque ayudan a incentivar la fabricación de medicamentos huérfanos  contra las enfermedades raras.

Base jurídica de la política de la UE