Vzácná onemocnění

Politika

Co jsou vzácná onemocnění?

Většinou geneticky podmíněná onemocnění, která ohrožují život nebo jsou chronicky invalidizující, a přitom postihují relativně nízký počet osob. Je tedy třeba přijmout speciální opatření, aby bylo možno:

  • snížit počet osob, které tato onemocnění postihují
  • snížit související úmrtnost novorozenců a dětí
  • zachovat kvalitu života pacientů a jejich socioekonomický potenciál.

V zemích EU se za vzácné považuje onemocnění, které postihuje méně než 5 osob na 10 000 obyvatel. Může se zdát, že je to málo – v celé EU to však celkem představuje kolem 246 000 lidí. Většina z těchto pacientů trpí dokonce ještě méně častým onemocněním, které postihuje jednu osobu na 100 000 obyvatel, nebo ještě vzácnějším.

Podle odhadů má v současnosti okolo 5 až 8 tisíc vzácných onemocnění vliv na život 6 až 8 % populace Unie, tedy 27 až 36 milionů osob.

Co dělá pro pacienty EU?

Evropská unie konsoliduje zdroje, kterých je velmi málo a které jsou v současné době rozptýlené po jednotlivých členských státech. Společná činnost pomáhá pacientům a odborníkům z různých zemí sdílet poznatky. EU dále vyvíjí úsilí v těchto oblastech:

Obzvláště důležitá jsou sdružení pacientů, protože poskytují pobídky pro vývoj léčivých přípravků pro vzácná onemocnění .

Právní základ politiky EU