Cosa sono le malattie rare?
Le malattie rare sono patologie potenzialmente letali o cronicamente debilitanti, per lo più ereditarie, che colpiscono un numero di persone talmente ridotto che è necessario unire gli sforzi per
- ridurre il numero di coloro che le contraggono
- evitare il decesso dei neonati e dei bambini piccoli che ne sono colpiti
- preservare la qualità di vita e la capacità dei pazienti di contribuire alla società.
Nell'UE sono considerate rare le malattie che colpiscono meno di 5 persone su 10 000. Si tratta di una cifra apparentemente bassa ma, considerando la popolazione dei 27 paesi membri, significa che per ciascuna vi sono nell'UE circa 246 000 malati. La maggior parte dei pazienti è affetta da malattie ancora più rare, che colpiscono 1 persona su 100 000 o più.
Si stima che oggi nell'UE le 5 000 e le 8 000 malattie rare esistenti colpiscano nell'insieme il 6-8% della popolazione, ossia da 27 a 36 milioni di persone.
