Nell'UE è considerata rara una malattia che colpisce meno di 5 persone su 10 000. Il numero di coloro che ne sono affetti può peraltro essere elevato, dal momento che sono note circa 7 000 malattie rare. La maggior parte di tali malattie è dovuta a difetti genetici, ma all'origine vi può anche essere un'esposizione ambientale durante la gravidanza o in uno stadio successivo della vita, spesso in combinazione con una predisposizione genetica.
Alcune sono forme rare o complicanze rare di malattie comuni. I sintomi possono apparire fin dalla nascita o dall'infanzia, anche se più del 50% delle malattie rare si manifesta nell'età adulta e comporta spesso per il paziente un pericolo di vita o una debilitazione cronica. Di solito non esistono cure efficaci ma, con esami finalizzati a una diagnosi precoce seguiti da un adeguato trattamento, si può migliorare la qualità della vita del paziente e aumentarne la speranza di vita.
Le malattie rare rappresentano un serio problema sanitario, nonché una priorità per i programmi europei in materia di salute e ricerca. La legislazione e i finanziamenti dell'UE per i progetti di ricerca e sviluppo mirano a promuovere la produzione di "medicinali orfani" per i pazienti affetti da malattie rare. Essa inoltre promuove un'efficace prevenzione, diagnosi e trattamento delle malattie rare, favorendo la creazione di reti, lo scambio di esperienze, la formazione e la diffusione delle conoscenze disponibili.
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